A Food and Drug Administration aprovou um pedido de registro de Trikafta, um medicamento fabricado pela Vertex Pharmaceuticals, para tratar pacientes com 12 anos ou mais com a mutação de fibrose cística mais comum , F508del. Um grande marco para todos, mas especialmente os adolescentes com esta doença, que anteriormente não tinham opções, conforme afirmado por Ned Sharpless da FDA:
“A aprovação histórica de hoje é um testemunho desses esforços, ao disponibilizar um novo tratamento para a maioria dos pacientes com fibrose cística, incluindo adolescentes, que antes não tinham opções e dando a outros na comunidade da fibrose cística o acesso a mais terapia eficaz. "
Esta é a primeira terapia de combinação tripla, Trikafta combina 3 drogas que atuam na proteína CFTR defeituosa devido a mutações no gene CFTR, das quais a mais comum é a mutação F508del. Trikafta ajuda a proteína defeituosa devido a esta mutação a funcionar de forma mais eficaz, ao contrário de outras terapias em uso atualmente.
O medicamento é eficaz em todos os pacientes com 12 anos ou mais com pelo menos uma mutação F508del, que é praticamente a mais comum, afetando 90% da população com fibrose cística. Isso significa que, para aproximadamente 6.000 pessoas com fibrose cística somente nos Estados Unidos, a causa da doença pode ser tratada pela primeira vez.
A eficácia foi demonstrada, conforme relatado pelo FDA, por dois estudos diferentes, um de 24 semanas realizado em 403 pacientes com a mutação F508del e uma mutação no segundo alelo. Outro conduzido em 107 pacientes com duas mutações F508del idênticas.
Como você sabe, a fibrose cística é uma doença rara, progressiva e perigosa que faz com que um muco espesso se acumule nos pulmões, trato digestivo e outras partes do corpo, causando complicações respiratórias, digestivas e outras complicações graves.
O tratamento está atualmente em ensaios de Fase III para pacientes de 6 a 11 anos que apresentam uma mutação F508del e uma mutação funcional mínima, bem como aqueles com duas mutações F508del. A terapia também será avaliada para crianças menores de 6 anos.
Gunnar Esiason, uma das muitas crianças afetadas por fibrose cística no mundo, tratada com a droga em caráter experimental, recebeu com grande entusiasmo a notícia da aprovação e comentou no facebook:
“Minha vida mudou em 9 de abril de 2021 quando tomei minha primeira dose de 'Triplo Combo' em um ensaio clínico de Fase III. A combinação tripla, nomeada por seus vários componentes, é um medicamento projetado para tratar a causa subjacente da fibrose cística … "
“Desde então tudo mudou. Hoje, um ano e meio depois, o FDA aprovou o medicamento sob o nome de Trikafta. Mal posso esperar para ver como as pessoas com FC trabalharão para mudar o mundo, agora que quase toda a nossa comunidade terá acesso a este medicamento capaz de mudar vidas. "
Minha vida mudou em 9 de abril de 2021 quando tomei minha primeira dose do 'Triplo Combo' em um ensaio clínico de fase III. O …
Publicado por Gunnar Esiason na segunda-feira, 21 de outubro de 2021
E de agora em diante, a vida provavelmente mudará para muitas outras crianças e para muitas pessoas afetadas por esta terrível doença.
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